I pazienti con metastasi cerebrali da carcinoma a cellule renali ( RCC ) sono stati sottorappresentati negli studi clinici e manca una terapia sistemica efficace.
Cabozantinib ( Cabometyx ) mostra una robusta attività clinica nel tumore a cellule renali metastatico, ma il suo effetto sulle metastasi cerebrali non è ben definito.
Sono stati valutati l'attività clinica e gli effetti tossici di Cabozantinib per il trattamento delle metastasi cerebrali nei pazienti con carcinoma a cellule renali metastatico in uno studio di coorte retrospettivo che ha incluso pazienti con carcinoma a cellule renali metastatico e metastasi cerebrali trattati in 15 centri internazionali ( Stati Uniti, Belgio, Francia e Spagna ) nel periodo 2014-2020.
La coorte A comprendeva pazienti con metastasi cerebrali in progressione senza concomitante terapia locale diretta al cervello e la coorte B comprendeva pazienti con metastasi cerebrali stabili o in progressione trattati in concomitanza con terapia locale diretta al cervello.
I pazienti sono stati esposti a Cabozantinib in monoterapia in qualsiasi linea di trattamento.
Gli esiti principali erano il tasso di risposta radiologica intracranica in base ai criteri RECIST modificati di valutazione della risposta nei tumori solidi, versione 1.1, e gli effetti tossici di Cabozantinib.
Degli 88 pazienti con metastasi cerebrali da carcinoma a cellule renali inclusi nello studio, 33 ( 38% ) erano nella coorte A e 55 ( 62% ) nella coorte B; la maggior parte dei pazienti erano uomini ( n=69; 78% ) e l'età mediana all'inizio di Cabozantinib era di 61 anni ( range, 34-81 anni ).
Il follow-up mediano è stato di 17 mesi. Il tasso di risposta intracranica è stato del 55% e del 47% nelle coorti A e B, rispettivamente.
Nella coorte A, il tasso di risposta extracranica è stato del 48%, il tempo mediano al fallimento del trattamento è stato di 8.9 mesi e la sopravvivenza globale mediana è stata di 15 mesi.
Nella coorte B, il tasso di risposta extracranica è stata del 38%, il tempo al fallimento del trattamento è stato di 9.7 mesi e la sopravvivenza globale mediana è stata di 16 mesi.
Cabozantinib è risultato ben tollerato, senza effetti tossici inattesi o eventi avversi neurologici segnalati.
Non sono stati osservati decessi correlati al trattamento.
In questo studio di coorte, Cabozantinib ha mostrato una notevole attività intracranica e un profilo di sicurezza accettabile nei pazienti con carcinoma a cellule renali e metastasi cerebrali. ( Xagena2021 )
Hirsch L et al, JAMA Oncol 2021; 7: 1815-1823
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