Vismodegib, il capostipite degli inibitori della via di trasduzione Hedgehog, è stato approvato, negli Stati Uniti, dalla Food and Drug Administration ( FDA ) per i carcinomi a cellule basali avanzati ( BCC ) sulla base di un singolo studio non-randomizzato di fase II.
Di conseguenza, sono fondamentali ulteriori dati clinici per confermare l'efficacia e la sicurezza di Vismodegib.
Uno studio, in aperto, multicentrico nei pazienti con carcinoma a cellule basali, inadatti alla radioterapia o alla chirurgia, ha coinvolto pazienti che hanno ricevuto 150 mg di Vismodegib al giorno fino alla progressione della malattia o a tossicità intollerabile.
La risposta tumorale è stata valutata tramite i criteri RECIST versione 1.0.
In totale, 119 pazienti con carcinoma basocellulare avanzato hanno assunto Vismodegib per una media di 5.5 mesi.
Risposte obiettive si sono verificate nel 46.4% dei carcinomi a cellule basali localmente avanzati e nel 30.8% dei pazienti con carcinoma a cellule basali metastatico.
La risposta è risultata negativamente associata con la precedente terapia sistemica nei pazienti con carcinoma a cellule basali localmente avanzato ( P=0.002 ).
Il follow-up medio per la sicurezza è stato di 6.5 mesi, con spasmi muscolari ( 70.6% ), disgeusia ( 70.6% ), alopecia ( 58.0% ) e diarrea ( 25.2% ) come eventi avversi più comuni.
In conclusione, questo studio ha fornito importanti dati clinici che supportano l'efficacia e la sicurezza di Vismodegib. ( Xagena2013 )
Chang AL et al, J Am Acad Dermatol 2013; Epub ahead of print
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