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Retinoblastoma con interessamento tumorale del vitreo: terapia genica


Uno studio, coordinato dal Dipartimento di Pediatria del Baylor College of Medicine di Huston, ha valutato la fattibilità e la sicurezza della terapia genica adenovirus-mediata come trattamento per l’interessamento tumorale del vitreo di bambini affetti da retinoblastoma.

I Ricercatori nello studio di fase I hanno impiegato dosaggi scalari del vettore adenovirale contenente il gene timidin-chinasi del virus dell’herpes simplex ( AdV-TK ), somministrato mediante iniezione intravitreale, adiacente al sito di malattia, seguito da somministrazione sistemica di Ganciclovir, ogni 12 ore per 7 giorni.

Sono stati arruolati 8 pazienti con interessamento tumorale del vitreo, una complicanza resistente del retinoblastoma.

Un paziente che è stato trattato con 10^8 particelle virali ha avuto una risoluzione del tumore attorno al sito di iniezione.
I 7 pazienti che sono stati trattati con dosaggi uguali o superiori a 10^10 particelle virali hanno presentato risoluzione del tumore nel vitreo all’esame fondoscopico.

La tossicità dopo somministrazione di 10^10 particelle virali è consistita in un lieve stato infiammatorio, mentre con 10^11 particelle virali è stata osservata una moderata infiammazione, edema corneale ed aumentata pressione intraoculare.

Un paziente è risultato libero da interessamento tumorale del vitreo, 38 mesi dopo la terapia.

Non c’è stata evidenza di diffusione extraoculare del tumore lungo il tratto dell’iniezione.

Lo studio ha dimostrato che la somministrazione di AdV-TK, seguita da Ganciclovir, nei bambini con retinoblastoma è sicura. ( Xagena2005 )

Chevez-Barrios P et al, J Clin Oncol 2005; 23: 7927-7935

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